（-）理化性质
1. 化合物简称： PDHPTA
2. 给药途径： 口服
3. 剂量： 250 毫克，最大剂量为 3 克/日
4. 服用期： 1-2 周
5. 副作用： 少数轻微过敏（皮肤发痒），低血压
6. 已经批准的适应症： 加速创伤，手术愈合；肺炎辅助治疗；阻塞性支气管炎；哮喘；
高血压；心衰；稳定型心绞痛。
7. 广泛使用但未被收录的适应症：增强运动员训练和比赛中精神集中，快速恢复疲劳，
和增强运动耐力（网球，足球，长跑等）。
（二）化合物药理药效
PDHPTA 是细胞抗氧化剂和细胞保护剂。
1， 在缺氧的环境下，正常细胞内快速产生和积累的过氧化物会破坏细胞的正常功能。
PDHPTA 的存在下，它能进入细胞并将细胞内快速产生和积累的过氧化物还原并代谢掉。
2， PDHPTA 抑制细胞内线粒体的用氧速率，抑制脱氢酶的活性。 因此 PDHPTA 具有细胞
保护剂的功能并使细胞快速适应外界环境的快速变化并维持其正常的功能。在 PDHPTA
的存在下，细胞对氧的需求相应减少，细胞内过氧化物的生成和积累也大量减少，而保
护了细胞的正常功能。
临床上，PDHPTA 被用于大手术后，加速伤口恢复的促进剂。用于肺炎辅助治疗；气管炎；
哮喘；高血压；心衰；稳定型心绞痛；增强运动员训练和比赛中精神集中，快速恢复疲劳，
和增强运动耐力（网球，足球，长跑等）等和缺氧相关的疾病
此外还发现 PDHPTA 对过敏反应等生理和病理过程有调节作用，因此 PDHPTA 在治疗免疫
系统疾病方面也可能具有一定的潜在应用前景，比如治疗慢性肾炎的无药可治的疾病。
（三）药物发展史
PDHPTA 是 70 年的科学家们在寻找使人能够快速适应极端恶劣环境（极度高温，低温，
高原，南北极探险，潜水艇下工作等）的药品时发现的一款药物。因此，也被称为适应元
类药物。开始在有限的人群（军队，探险队，登山队）使用，其中包括给在高原作战的士
兵服用，以加快士兵适应高原环境和增强士兵负重作战的能力。1996 年后，被批准在普通
人群使用，并被广泛应用于和缺氧相关的疾病领域。比如，心力衰竭，心绞痛等心脏病，
支气管炎，烧伤，手术恢复等疾病。
目前还在运动员中尤其是高体耗性和高耐力性运动员中广泛使用，据使用的运动员称，
PDHPTA 能使运动员训练时体能恢复快，比赛时注意力集中，耐力持久。PDHPTA 不在国际奥林匹克委员会禁药列单中。
（四）计划开发适应症及该药在目前国内的现状
1. 拟开发的适应症是： 预防高原反应
高原反应是人体对高原低气压，低氧分压环境产生的病理反应，主要影响心脏，肺和脑功能。
同时也是人体组织对缺氧的一种应急反应。这种病理反应主要产生两种恶性循环，一个是高
耗氧器官脑器官，心脏器官因供氧不足，反馈回心脏又反而加速心脏的工作力度，加速耗氧
速度。另一个是细胞内的过氧化物因缺氧无法清除，导致细胞功能损伤。细胞损伤又加速器
官损伤，如肺器官损伤而使氧交换效率变得更低，更加加速病理进程。
因此治疗和预防的考量是减少氧的消耗量，抑制过氧化物的生成，加速人体细胞快速适应环
境的的能力。PDHPTA 的主要机理恰恰吻合上述的治疗和预防要求。
我们的动物缺氧实验进一步佐证了这个推论。在模拟高原（4700 米）的环境下，动物实验
结果如下：
1. PDHPTA 能够明显增加小鼠单次负重游泳时间，连续负重游泳时间。
2. PDHPTA 能够明显增加单次小鼠跑步时间，连续跑步时间。
3. 并且在低温条件下，PDHPTA 也能够明显增加小鼠负重游泳时间。这个结果有着双
重意义: 1.它能使小鼠在低温下保持体能的能力； 2.它还有能够使小鼠机体快速
适应低温等不利环境的应急能力。
4. PDHPTA 还显著延长小鼠在极度缺氧条件下的存活时间。
5. 长期服用 PDHPTA（30 天），小鼠的肺动脉压明显降低。
这些结果都表明 PDHPTA 具有抗高原反应的作用。
2. PDHPTA 在国内的目前现状
PDHPTA 目前在国内没有上市销售，同时也没有国内制药公司申报。因此，按国家药品分类
法规属于 2.4 类新药。我们已于 2019 年 6 月递交了化合物新用途的专利申请。
（五）申请限制，专利限制，制剂分析市场不良反等风险分析
1. 申请新药 2.4 类，按我国最新的 2025 中国制造所提生物医药属于国家鼓励重点突破领
域之一，并且抗高原反应药物属于国家临床急需的药物之列。国家政策应鼓励在这个领
域开发和研究的单位和个人。我们已于 2019 年 6 月递交了化合物新用途的专利申请。
2. PDHPTA 是 70 年代开发的化合物，化合物专利已经过期。 目前的应用专利只有一个
1998 年的化合物合成工艺专利。
3. PDHPTA 制剂属于普通胶囊制剂，没有查到和制剂相关的专利
4. 相关的文献，数据库资料查询：没有查到相关 PDHPTA 不良反应报道，只有说明书中提到轻度的皮痒过敏反应和低血压反应。但从该药有超过 30 年的使用历史和 1996 年被转
成 OTC 类药的情况分析，该药是安全可控的。
（六） 软硬件设施，人员，场地
1. 软硬件设施
拟购买的主要研发和小量样品生产设备设施具体如下：
设备名称 用途 预计价格 备注
计算机
办公用品
3,000 x 20
20 台
高效液相色谱 分析检测 500,000 x 5 5 台
气相色谱
分析检测
300,000 x 2
2 台
红外色谱仪 分析检测 200,000 x 1 1 台
紫外色谱仪
分析检测
250,000 x 1
1 台
旋转蒸发仪 合成 100,000 x 5 5 台
制备液相色谱仪
生产
300,000 x 2
2 台
冷冻干燥仪 生产 500,000 x 2 2 台
其它
随需求添置
总计
5,700,000 元
2. 员工：25 人
总经理： 1 人
总经理助理： 1 人
部门经理： 3 人（质量部，研发/生产部，行政/财务）
科研人员： 18 人(质量部 5 人，研发部包括合成和制剂 8 人，生产部 5 人)
其它： 2 人
3. 场地：1500 平方米
质量部实验室： 300 平方米
合成实验室： 200 平方 米
纯化制备实验室： 200 平方 米
制剂实验室： 300 平方米
其它用途（留样，原料，成品，试剂）：
200 平方米
办公室： 300 平方米（七）财务预算
设备设施明细（可附） 投资额/万元
投资截止年/月
实验室装修改造、净
化
将随项目进展细化
100
2020/3
科研设备，中试设
备，检测设备，试制
费用
将随项目进展细化
800
2020/5
药学资料
将随项目进展细化
800
2021/5
临床费用、申报费用 将随项目进展细化
1800
2023/12
人员工资，行政费用 将随项目进展细化
1500
2024/12
合计
4000
（八）风险控制
对于完全未知的创新药品的最大风险是因药物效果未达到预期，或因为预测到的毒性而得不
到药监部门的生产许可证。
我们申报的 2.4 类新药属于开拓药品的新适应症而非完全未知，我们已经对 PDHPTA 的药
理，毒理安全性，剂量等有足够的了解。在我们使用的剂量范围内产生未知毒性的可能性很
小。
对于药效可否达到预期效果，我们会在临床设计上咨询高原医药专家，国家审评中心专家老
师充分论证实验方案。先以最小量样本做全面分析，逐步增加样本并参考发表的数据设计大
样本实验以最大程度减少风险。
（九）市场分析
1. 我们开发抗高原反应药物的必要性
1. 临床领域空白：目前没有有效的抗高原反应药物
2. 临床急需：对抗高原反应药物的需求为我国特有的地理环境所决定，世界上唯独
我国有高原药物市场但却没有有效的化学药物。
3. 独家市场： 任何有效药物的进入都会快速占领这个市场并成为独家市场，目前市
场规模在 20-50 亿并每年约以 15-20%的速度增长。
4. 需求在扩大： 这个市场需求在急剧扩大；边防军人，广大的援藏干部，旅游群
众，甚至当地人群都需要抗高原反应的药物。
5. 开发周期短： 首先扩大适应症，按国家药品注册法规属于 2.4 类新药。
6. 后续开发价值高：我们最先申请适应症专利，将会长期占领市场。并易推广已有
的适应症和后续改进剂型的空间会很大。 2. 现在是进入抗高原反应药物市场的最佳时机
1. 这个领域临床上急需有效的，安全的化学药（特别是部队已经明确的提出要发展这
类药物，并且越快越好）
2. 国家政策大力鼓励发展这类临床急需的药物 （国家药监局 44 号文件）
3. 我们的药物：技术和产品已经成熟
4. 现在进入市场将使 PDHPTA 成为唯一的一个有效的化学药（动物实验数据，部分人体
数据都支持这个预测）。
3. 市场现有高原药物分析
1. 目前市场上销售的抗高原反应的药品主要是以红景天为主要成分的中/藏药
制剂和保健品。
红景天有几十个品种，产地复杂，功效不一，无法通过科学评价。
机构性的部门并不采购红景天作为抗高原反应药。 比如高原部队并不采购
红景天制品，因为红景天制剂无法通过科学的临床试验。
红景天成品的市场价格并不低，例如每盒 20 粒的红景天胶囊平均价格是
100 元左右（50-270 元）
2. 市场上的另一类抗高原反应的器械是便携式氧气罐
便携式氧气罐只是短暂的提供氧气，无法解决高原反应的实质性问题。
对类似部队性质的人群，需要运动和工作的人群实用性有限。
每罐氧气的价格约在 40-80 元，多数人都买两瓶。花费在 100 元左右。
3. 抗高原反应药品，保健品和器械市场的规模约 100-400 亿。每年正以 20-
30%的速度增长
高原旅游市场的增长速度约 20-30%
高原旅游的花费平均每人次 2500 元
每人 100 元的药品费只占 4%旅游花费
4. 市场现有高原药物竞争者分析
1. 我们的竞争者是红景天制剂，包括中药，藏药，保健品等以红景天为主要成
分的制剂生产商。
• 他们的优势是：
• 成熟的销售渠道，
• 目前市场上只有红景天类药品可以选择。
• 他们的劣势是：
• 同类竞争激烈，药品效果不好，
• 靠广告推广并且推销的成本高。
2. 我们的优势和不足：
• 优势：化学药并且疗效确实，质量保证
• 不足：刚刚进入市场，需要时间精力来培养这个市场
5. 我们的销售对策：以首先给高原部队使用为切入点1. 首先给高原部队使用，以军民融合为切入点 与部队建立长期的军民合作关
系以保证每年稳定的销售量和利润
2. 在保证每年销售量稳定的基础上，开发当地的医院，药店，医药公司和旅游
市场
3. 大力宣传 PTHPDA 的药效和质量，宣传其为部队首选抗高原反应药物。这样
会使得其它人群快速接受它。
5. 预期收益
1. 市场预测计算如下：我国的高原有如下几个省区（云南藏区，四川藏区，青
海，新疆高原地区，西藏），药品的使用人群包括
– 高原边防军人（住藏，青，新，云）包括武警：100 万人次
– 广大的援藏干部和建设工人：50 万人次
– 旅游群众：5000 万人次
2. 药品定价：100 元/人
生产成本+销售成本：5+5 元
毛利润：90 元
市场估计：5150 万 x 100 元/人 = 51.5 亿
市场份额： 1%市场：5150 万，
10%市场：5.15 亿，
25%市场：12.5 亿，
50%市场：25 亿
3. 保守的估计：在开始销售的第一，第二年：以小于 2.5%，5%的市场覆盖率预
期计算是 1.25-2.5 亿元。
